治疗骨髓纤维化的孤儿药芦可替尼

原创 admin  2019-03-20 00:02  阅读 77 views 次

治疗骨髓纤维化的孤儿药——芦可替尼。说起骨髓纤维化,可能很少有朋友听说过,在我国骨髓纤维化的患者人数也较少,因此针对这类疾病有效的药物非常的有限,直到2011年美国批准芦可替尼(Jakafi)上市,随后芦可替尼获得了“孤儿药”的资格。

骨髓纤维化症(MF)是骨髓增殖性肿瘤的一种类型,其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常,MF 患者存在不同程度的脾大症状,并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状。以上的这些症状极大的降低了MF 患者的生活质量。

而芦可替尼(也叫“鲁索替尼”)的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状,改善 MF 的相关症状(如发热、盗汗及腹痛等),进而提升患者的生活质量。相比较传统方式治疗骨髓纤维化来说,可降低死亡风险达52%,脾脏体积在半年内有效缩减达35%以上。

在美国,芦可替尼于2011年11月成为首个治疗骨髓纤维化的药物。2014年12月,FDA进一步批准芦可替尼用于对羟基脲(hydroxyurea)反应不足或不耐受的真性红细胞增多症(PV,简称“真红”)的治疗,芦可替尼是FDA批准的首个治疗PV的药物。在欧盟,芦可替尼分别于2012年8月和2015年3月获批骨髓纤维化和PV适应症,该药也是欧洲批准的首个骨髓纤维化和首个PV治疗药物。

作为孤儿药,同时又有多种适应症,并且疗效还如此的好,芦可替尼的功劳还真是不容小觑,最重要的是患者朋友可以从芦可替尼的治疗中获益,真是骨髓纤维化和PV患者的首选用药。

 

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